Ορισμός
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια θεραπεία που περιλαμβάνει την τροποποίηση των γονιδίων μέσα στα κύτταρα του σώματός σας να υποχωρήσει η νόσος.
Τα γονίδια περιέχουν DNA σας - ο κώδικας που ελέγχει το μεγαλύτερο μέρος της μορφή και τη λειτουργία του σώματος σας, από την παραγωγή θα αυξηθεί ψηλότερο για τη ρύθμιση των συστημάτων του σώματος σας. Γονίδια τα οποία δεν λειτουργούν σωστά μπορούν να προκαλέσουν ασθένεια.
Γονιδιακή θεραπεία αντικαθιστά ένα ελαττωματικό γονίδιο ή προσθέτει ένα νέο γονίδιο σε μια προσπάθεια να θεραπεύσει την ασθένεια ή να βελτιώσουν την ικανότητα του σώματός σας να καταπολεμήσει την ασθένεια. Γονιδιακή θεραπεία κρατά την υπόσχεση για τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος ασθενειών, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου, η κυστική ίνωση, καρδιακή νόσο, διαβήτη, αιμοφιλία και το AIDS.
Οι ερευνητές εξακολουθούν να μελετούν το πώς και πότε να χρησιμοποιούν γονιδιακή θεραπεία. Σήμερα, στην Ευρώπη, η γονιδιακή θεραπεία είναι διαθέσιμη μόνο στο πλαίσιο μιας κλινικής δοκιμής.
Βλέπε επίσης
Γιατί το κάνει
Γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιείται για να διορθώσει τα ελαττωματικά γονίδια, προκειμένου να θεραπεύσει την ασθένεια ή για να βοηθήσει το σώμα σας την καλύτερη καταπολέμηση των νόσων.
Οι ερευνητές διερευνούν διάφορους τρόπους για να γίνει αυτό, όπως οι εξής:
Αντικατάσταση μεταλλαγμένα γονίδια. Ορισμένα κύτταρα προσβάλλονται από ασθένειες, επειδή ορισμένα γονίδια λειτουργούν σωστά ή δεν λειτουργούν καθόλου. Αντικατάσταση των ελαττωματικών γονιδίων μπορεί να βοηθήσει τη θεραπεία ορισμένων ασθενειών.
Για παράδειγμα, ένα γονίδιο που ονομάζεται p53 κανονικά εμποδίζει την ανάπτυξη του όγκου στο σώμα σας. Οι διάφοροι τύποι καρκίνου έχουν συνδεθεί με τα προβλήματα με το γονίδιο ρ53. Αν οι γιατροί θα μπορούσαν να αντικαταστήσουν το ελαττωματικό γονίδιο p53, που μπορούν να προκαλέσουν τα καρκινικά κύτταρα να πεθάνουν.
- Καθορισμός μεταλλαγμένα γονίδια. Μεταλλαγμένα γονίδια που προκαλούν την ασθένεια θα μπορούσε να απενεργοποιηθεί, ώστε να μην αποτελούν πλέον την προώθηση της νόσου, ή υγιή γονίδια που βοηθούν στην πρόληψη της νόσου θα μπορούσε να μετατραπεί σε ώστε να μπορούν να αναστέλλουν την ασθένεια.
- Κάνοντας νοσούντα κύτταρα πιο εμφανής με το ανοσοποιητικό σύστημα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, το ανοσοποιητικό σύστημα δεν προσβάλλει άρρωστα κύτταρα, επειδή δεν τους αναγνωρίζει ως εισβολείς. Οι γιατροί θα μπορούσαν να χρησιμοποιήσουν γονιδιακή θεραπεία για να εκπαιδεύσει το ανοσοποιητικό σας σύστημα να αναγνωρίζει τα κύτταρα που αποτελούν απειλή.
Βλέπε επίσης
Κίνδυνοι
Η γονιδιακή θεραπεία έχει κάποιες πιθανούς κινδύνους. Ένα γονίδιο δεν μπορεί εύκολα να εισαχθεί απευθείας σε κύτταρα σας. Μάλλον, έχει συνήθως να παραδοθεί χρησιμοποιώντας ένα φορέα, που ονομάζεται ένας φορεύς. Οι πιο κοινές φορείς γονιδιακής θεραπείας είναι οι ιοί, επειδή μπορεί να αναγνωρίσει ορισμένα κύτταρα και να μεταφέρει γενετικό υλικό στα γονίδια των κυττάρων.
Οι ερευνητές αφαιρέστε τα πρωτότυπα γονιδίων που προκαλούν ασθένειες από τους ιούς, αντικαθιστώντας τους με τα γονίδια που απαιτούνται για να σταματήσει την ασθένεια.
Η τεχνική αυτή παρουσιάζει τους ακόλουθους κινδύνους:
- Ανεπιθύμητη αντίδραση του ανοσοποιητικού συστήματος. Ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού σας για να δείτε τα νεοεισαχθέντα ιούς ως εισβολείς και να τους επιτεθούν. Αυτό μπορεί να προκαλέσει φλεγμονή και, σε σοβαρές περιπτώσεις, ανεπάρκεια οργάνων.
- . Στόχευση το λάθος κύτταρα Επειδή οι ιοί μπορεί να επηρεάσει περισσότερους από έναν τύπο κυττάρων, είναι πιθανό ότι οι τροποποιημένες ιοί μπορούν να μολύνουν επιπλέον κύτταρα - όχι μόνο τα συγκεκριμένα κύτταρα που περιέχουν μεταλλαγμένα γονίδια. Αν συμβεί αυτό, τα υγιή κύτταρα μπορεί να καταστραφούν, προκαλώντας άλλες ασθένειες ή ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου.
- Μόλυνση που προκαλείται από τον ιό. Είναι πιθανό ότι μόλις εισαχθεί στο σώμα, οι ιοί μπορεί να ανακτήσουν την αρχική ικανότητά τους να προκαλούν ασθένεια.
- Δυνατότητα προκαλεί έναν όγκο. Εάν πάρετε τα νέα γονίδια που εισάγονται σε λάθος σημείο στο DNA σας, υπάρχει μια πιθανότητα ότι η εισαγωγή μπορεί να οδηγήσει σε σχηματισμό όγκων. Αυτό έχει συμβεί κατά καιρούς σε ορισμένες κλινικές δοκιμές.
Οι γονιδιακή θεραπεία κλινικές δοκιμές που διεξάγονται στις ΗΠΑ, παρακολουθείται στενά από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων και το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας για να εξασφαλιστεί η ασφάλεια των ατόμων που συμμετέχουν στις μελέτες.
Βλέπε επίσης
Τι μπορείτε να περιμένετε
Επί του παρόντος, ο μόνος τρόπος για να μπορείτε να λαμβάνετε γονιδιακής θεραπείας είναι να συμμετάσχει σε μια κλινική δοκιμή. Οι κλινικές δοκιμές είναι ερευνητικές μελέτες που βοηθούν τους γιατρούς να καθοριστεί αν η προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας είναι ασφαλής για τους ανθρώπους. Μπορούν επίσης να βοηθήσουν τους ιατρούς να κατανοήσουν τις συνέπειες της γονιδιακής θεραπείας στο σώμα.
Ειδική διαδικασία σας θα εξαρτηθεί από την ασθένεια που έχετε και το είδος της γονιδιακής θεραπείας που χρησιμοποιείται.
Ως ένα παράδειγμα ενός τύπου γονιδιακή θεραπεία, μπορεί να έχετε αίμα που ή μπορεί να χρειαστεί μυελό των οστών απομακρύνονται από το οστό του ισχίου σας με μια μεγάλη βελόνα. Στη συνέχεια, σε ένα εργαστήριο, τα κύτταρα από το αίμα ή το μυελό των οστών εκτίθενται σε έναν ιό ή άλλο τύπο φορέα που περιέχει το επιθυμητό γενετικό υλικό.
Μόλις ο φορέας έχει εισέλθει στα κύτταρα στο εργαστήριο, τα εν λόγω κύτταρα εγχύνονται πίσω στο σώμα σας σε μια φλέβα ή σε ιστό, όπου τα κύτταρα σας καταλαμβάνουν το φορέα μαζί με τα τροποποιημένα γονίδια.
Οι ιοί δεν είναι οι μόνοι φορείς που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να μεταφέρουν τροποποιημένα γονίδια σε κύτταρα του σώματος σας. Άλλοι φορείς που μελετάται σε κλινικές δοκιμές περιλαμβάνουν:
- Τα βλαστικά κύτταρα. Τα βλαστικά κύτταρα είναι τα κύτταρα από τα οποία έχουν δημιουργηθεί όλα τα άλλα κύτταρα στο σώμα σας. Για τη γονιδιακή θεραπεία, τα βλαστικά κύτταρα μπορούν να εκπαιδευτούν σε ένα εργαστήριο για να γίνουν τα κύτταρα που μπορούν να βοηθήσουν στην καταπολέμηση των νόσων.
- Λιποσώματα. Αυτά τα λιπαρά σωματίδια έχουν την ικανότητα να φέρουν τα νέα, θεραπευτικά γονίδια στα κύτταρα-στόχους και να περάσει τα γονίδια στο DNA των κυττάρων σας ».
Βλέπε επίσης
Αποτελέσματα
Οι δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας υπόσχονται πολλά. Μέχρι σήμερα, ωστόσο, ότι η υπόσχεση δεν έχει πραγματοποιηθεί.
Κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στους ανθρώπους έχουν δείξει κάποια επιτυχία στη θεραπεία:
- Σοβαρή συνδυασμένη ανοσολογική ανεπάρκεια
- Αιμοφιλία
- Τύφλωση που προκαλείται από μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια
- Λευχαιμία
Όμως, αρκετά σημαντικά εμπόδια στέκονται στο δρόμο της γονιδιακής θεραπείας να γίνει μια αξιόπιστη μορφή θεραπείας, όπως οι εξής:
- Η εύρεση ενός αξιόπιστος τρόπος για να πάρετε γενετικού υλικού σε κύτταρα
- Η μείωση του κινδύνου παρενεργειών
- Στόχευση τα σωστά κύτταρα
Γονιδιακή θεραπεία εξακολουθεί να είναι μια πολύ ενεργή περιοχή έρευνας.